Hematopoetik kök hücre nakli (HKHN) yapılan ve yapılmayan talasemi majorlü olgularda endokrinolojik yan etkilerin karşılaştırılması
No Thumbnail Available
Files
Date
2019
Authors
Journal Title
Journal ISSN
Volume Title
Publisher
Tıp Fakültesi
Abstract
Talasemi majör hastalarında küratif tedavi yöntemi olan HKHN sonrasında gelişen endokrin komplikasyonların HKHN olmayan hastalarla farklı olup olmadığının değerlendirilmesi amaçlandı. HKHN bu hastalarda küratif yöntem olmasına karşın HKHN'ye bağlı endokrin komplikasyon gelişebileceği gibi, HKHN ile kür sağlanması nedeniyle ve demir yükü daha az olacağından endokrin komplikasyonların daha az olması beklenebilir. HKHN'nin bu hastaların endokrin komplikasyonlarına etkisinin araştırılması amacıyla bu çalışma planlanmıştır. HASTALAR VE YÖNTEM: Çalışmamızda Ankara Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Kök Hücre Transplantasyon Ünitesi'nde Nisan 2000 ile Mart 2015 tarihleri arasında HKHN olan ve en az iki yıl izlenen 56 β-TM hastası ile konvansiyonel kronik tedavi ile izlenen HKHN yapılmamış β-TM' lü benzer transfüzyon öyküsü alan ve şelasyon tedavisi uygulanan 27 hasta kontrol grubu olarak çalışmaya alınmıştır. HKHN yapılan grupta HKHN öncesi, sonrası birinci ve ikinci yıl verileri taranıp 2018 yılına kadar süren endokrin patolojileri izlendi. HKHN yapılmayan grupta ise hastaların son yıl verileri taranıp 2018 yılına kadar olan endokrin patolojileri izlendi. BULGULAR: Hastaların HKHN sonrası 2018 yılına kadar yapılan takiplerinde sadece 2 hastada (%3,5), HKHN yapılmayan talasemi hastalarında izlemde 5 hastada (%18,5) boy kısalığı saptandı. HKHN yapılan hastaların HKHN sonrası ikinci yıldaki boy SDS'lerinde ilk yıla göre artış olduğu saptandı. HKHN öncesi ferritin değerleri artarken hastaların HKHN sonrası 1. ve 2. yılda boy SDS'lerinin azaldığı görüldü. HKHN yapılan hastalardan 12 (%21,4) hastaya klinik hipotiroidi, 1 (%1,7) hastaya subklinik hipotiroidi tanısı konuldu. HKHN yapılmayan hastalardan 5 (%18,5) tanesinde klinik hipotiroidi, 1 (%3,7) tanesinde subklinik hipotiroidi saptandı. HKHN öncesi ferritin değeri arttıkça 1. yıl TSH değerinin arttığı saptandı. HKHN yapılan toplam 14 (%25) hastada, HKHN yapılmayan ise 5 (%18,5) hastada hipogonadizm gelişti. HKHN öncesi tanı alan 3 (%5,3) hastanın hepsi hipogonadotropik hipogonadizm tanısı alan postpubertal erkeklerdi. HKHN sonrası hipogonadizm tanısı alan 11 (%19,6) kadın hastanın 10'unda hipergonadotropik hipogonadizm tespit edildi. HKHN yapılmayıp hipogonadizm tanısı alan 5 (%18,5) hastanın hepsi postpubertaldi ve hepsinde hipogonadotropik hipogonadizm gelişti. HKHN yapılan 4 (%7,1) hastada, HKHN yapılmayan 14 (%51,8) hastada uzun süreli takibinde dislipidemi (hipertrigliseridemi) gelişti. HKHN öncesi ferritin değeri arttıkça HKHN sonrasında 1. yıl VLDL arttığı ve HKHN öncesi düzensiz şelasyon alan hastaların 1. yıl LDL değerinin düşük, VLDL değerinin yüksek olduğu saptandı. Düzenli şelasyon yapılanların HKHN öncesi total kolesterol, HDL, LDL değerlerinin düzensiz şelasyon yapılan gruba göre daha yüksek olduğu saptandı. HKHN öncesi splenektomi yapılanlarda HKHN sonrası 1. yıl LDL değeri daha yüksek saptandı. HKHN yapılmayan hastalarda Karaciğer MRG değeri arttıkça VLDL ve trigliserit değerinin azaldığı saptandı. HKHN yapılan 7 (%12,5) hastanın birinde (%1,7) HKHN öncesi dönemde, 6'sında (%10,7) ise HKHN sonrası dönemde insülin direnci gelişti. HKHN sonrası 1 hastada GVHH'ye sekonder DM gelişti. HKHN yapılmayan 1 hastada tip 2 DM saptandı. SONUÇ: HKHN, β-TM'nin tek kesin tedavisi olarak bilinmesine rağmen, primer hastalıkla ilişkili endokrinolojik hastalıkların tüm potansiyel risklerini ortadan kaldıramaz. Ancak, HKHN'nin özellikle yedi yaşından önce büyüme hızı üzerine etkisi olumlu etkisi olduğu saptandı. HKHN sonrası azalan demir yükünün büyüme, hipotiroidi ve dislipidemi insidansını azaltabileceği görüldü. Bu nedenle nakil sonrası olabildiğince erken şelasyonun bu komplikasyonların sıklığı ve şiddetini azaltabileceğini düşünmekteyiz. β-TM hastalarında gonadal disfonksiyon insidansının HKHN ile kematerapotiklerin toksik etkileri nedeniyle artabileceği görüldü. Talasemi hastalarında yapılan splenektominin LDL artışına sebep olduğu bulundu. Bu sonuçlar bize HKHN yapılan veya yapılmayan tüm talasemili hastaların takibinde çocuk endokrinolog ile sıkı iş birliğinde olunması gerektiğini gösterdi.
Description
Keywords
HKHN, endokrin komplikasyon